重要突破!1型糖尿病治疗迎曙光

重要突破!1型糖尿病治疗迎曙光

糖尿病是一种威胁中国民众健康的慢性疾病。1型糖尿病在儿童和青少年中最为常见。虽然传统的胰岛细胞移植疗效显著，但由于供体严重短缺，其应用受到极大限制，难以广泛推广。因此，大规模胰岛组织再生是全球医学界面临的一项紧迫挑战。

据中国科学院报道，分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程欣教授团队与海军军医大学第二医院（上海长征医院）尹昊教授团队合作，首次通过微创移植自体和异体干细胞再生的胰岛细胞，成功恢复了1型糖尿病患者的胰岛细胞功能，并实现了血糖自主调节。相关研究成果已发表于国际期刊《柳叶刀糖尿病与内分泌学》。

这项探索性临床试验在三名1型糖尿病患者中取得了积极成果，包括恢复胰岛细胞功能、自主血糖调节以及摆脱对胰岛素的依赖。然而，该研究也表明，目前该疗法需要与长期免疫抑制疗法联合使用，以避免1型糖尿病患者出现自身免疫复发等问题。

程欣向记者解释说，体外胰岛细胞再生对患者而言就像“器官移植”。经过多年的深入研究，研究团队开发出一种基于内胚层干细胞的全新技术体系。这项新技术具有靶向性更强、分化步骤更简单、生产周期更短（仅需两周）以及效率显著提高等特点。此外，这些内胚层干细胞在体内不会增殖，从而最大限度地降低了传统方法可能带来的肿瘤风险。

【基于内胚层干细胞的体外胰岛细胞再生技术示意图】（中国科学院分子细胞科学卓越创新中心提供）

利用这项体外定向分化技术，该团队成功制备了“再生胰岛细胞”，可用于治疗胰腺功能严重受损或完全衰竭的糖尿病患者。再生胰岛细胞经门静脉移植后，能够像正常胰腺组织一样发挥功能，调节血糖水平。

据报道，基于这项自主知识产权的“同种异体人再生胰岛细胞注射液（E-Islet01）”已分别于2025年4月和2026年1月在中国获得研究性新药（IND）批准。目前，相关临床试验正在谨慎有序地进行中。